Przeprogramowanie RNA przez RNA za pomocą transkrybowania RNA za pośrednictwem splicosomów ad 7

Mniejszy wymagany pakiet genetyczny zapewnia dwie korzyści. Po pierwsze, wybór wektora do dostarczania (wirusowego lub niewirusowego) jest szerszy, a po drugie, jest więcej miejsca na dodawanie elementów regulatorowych do kontrolowania swoistej ekspresji PTM typu komórki. Jest to szczególnie ważne w przypadku stosowania wektorów o bardzo ograniczonym rozmiarze opakowania (np. Wirusy związane z adenowirusem) (patrz dyskusja w pozycjach literatury 13, 19). Inną zaletą technologii trans-splicingu pod względem dostarczania jest zdolność do pomnożenia specyficzności uzyskanej przez kontrolowanie ekspresji PTM ze swoistością zapewnianą przez specyficzne docelowe wyrażenie typu komórki. To uwalnia ograniczenia dla ścisłej specyfiki dostawy. Podobnie jak w przypadku wszystkich innych metod terapii genowej, ogólna skuteczność SMaRT będzie znacząco zależała od wydajności, specyficzności i bezpieczeństwa systemów dostarczania genów. Wcześniejsze badania na zwierzętach podsumowane powyżej sugerują obiecujące terapeutyczne zastosowanie SMaRT w wielu ludzkich zaburzeniach genetycznych, a nawet w dominujących mutacjach. Wiele jeszcze pozostaje do zrobienia zarówno w tych systemach modeli zwierzęcych, jak iw podstawowym projekcie naukowym PTM. Celem powinno być zwiększenie, przynajmniej o rząd wielkości, wydajności i specyfiki PTM. Obecny stan techniki zasługuje na ostrożny optymizm pod względem terapeutycznego potencjału SMaRT. Ponadto, nieakceptoryczne zastosowania SMaRT, które nie mieszczą się w zakresie tego artykułu, również są bardzo obiecujące (4). PodziękowaniaM.A. Garcia-Blanco pragnie podziękować Glenowi Coburnowi, Gerardowi McGarrity i Christopherowi Walshowi za krytyczną lekturę tego manuskryptu oraz Annette Kennett za pomoc w przygotowaniu tego manuskryptu. MA Garcia-Blanco był stypendystą Fundacji Raymonda i Beverly ego Sacklera, a także przyznał fundusze od NIH. Przypisy Konflikt interesów: Autor jest naukowym założycielem i konsultantem Intronn Inc., który komercjalizuje terapeutyczne i nieterapeutyczne zastosowania SMaRT. Zastosowano niestandardowe skróty: trans-splicing RNA (ang. Spliceosome-mediated trans-splicing) (SMaRT); cząsteczka pre-trans-splicing (PTM); kosmówkowy polipeptyd gonadotropiny (CGB); podjednostka A toksyny błonicy (DT-A); mukowiscydrowo-transmembranowy regulator konduktancji (CFTR).
[patrz też: ostre zapalenie migdałków, towarzystwo diabetologiczne, sympozjum diabetologiczne zakopane 2015 ]
[przypisy: rezonans magnetyczny otwarty warszawa, trening umiejętności społecznych scenariusz, koktajl z natki pietruszki ]